Nuova terapia genica, rende la vista a due bambini ciechi, uno di 8 e uno di 9 la malattia è causata da mutazioni in un gene chiamato RP65

Nuova terapia genica. Due bambini, uno di 8 anni e uno di 9, ciechi dalla nascita per una particolare forma di distrofia retinica ereditaria, hanno recuperato la vista grazie a una tecnica eseguita per la prima volta in Italia a Caserta.

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La malattia è causata da mutazioni in un gene chiamato RP65 e la terapia, sviluppata da Novartis, fornisce una copia funzionante di questo gene. I risultati ottenuti con la nuova metodologia, denominata “Luxturna”, sono stati illustrati da Francesca Simonelli, direttrice della Clinica oculistica dell’ateneo. La copia del gene RP65 è in grado, attraverso una singola somministrazione, di migliorare la capacità visiva dei pazienti.

Foto articolo: immagine di repertorio

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